간질 101: 뇌는 기능을 위해 작고 꾸준한 전기 자극에 의존하지만 때때로 이 제어된 뇌 활동은 갑작스럽고 과도한 폭발에 압도된다. 이를 발작이라고 하며 제어할 수 없는 움직임, 무의식 및 기타 심각한 증상을 유발할 수 있다.

예를 들어, 심각한 두부 손상이 발작을 유발할 수 있지만 간질 환자는 재발성 발작을 경험한다. 그들은 또한 기분 장애, 인지 장애 및 기타 건강 문제의 위험이 더 높은 경향이 있다.

종양, 뇌졸중, 유전적 돌연변이 또는 신경 전달 물질(뉴런에 발화 여부를 알려주는 화학 물질)의 불균형은 모두 간질의 잠재적인 원인이지만 일부 사람들은 뚜렷한 이유 없이 상태가 발생한다.

문제: 약 5천만 명의 간질 환자 중 약 3분의 2가 약물로 발작을 조절할 수 있다. 나머지 1/3은 약물 내성 간질(DRE)을 앓고 있다. 즉, 적어도 두 가지 다른 약을 시도한 후에도 발작을 통제할 수 없었다.

약물 내성 간질(DRE)이 있는 사람은 발작이 발생하는 뇌 부분을 제거하기 위해 수술을 받을 수 있지만 이러한 절차는 위험하고 종종 실패하며 인지 및 기억에 새로운 문제를 일으킬 수 있다.

새로운 기능 캘리포니아에 기반을 둔 생명공학 회사인 Neurona Therapeutics는 현재 개발 중인 간질 치료제인 NRTX-1001의 임상시험 예비 결과를 발표했다. 줄기세포로 만든 이 치료법은 DRE를 앓고 있는 두 사람의 발작 부위에 직접 주입되었다.

시험 전 6개월 동안 첫 번째 환자는 한 달에 평균 32회의 발작을 경험했다. 간질 치료를 받은 후 1년 동안 발작 빈도가 95% 이상 감소했으며 마지막 5개월 동안 발작이 없었다.

두 번째 사람은 한 달에 평균 14번 발작을 일으켰고 치료 후 7개월 동안 발작 빈도가 90% 이상 감소했다.

실험이 시작될 때 두 사람 모두 인지 장애를 앓고 있었다. 치료 전과 치료 후 6개월 동안의 신경 인지 테스트에 따르면 주사는 더 이상의 인지 문제를 일으키지 않았을 뿐만 아니라 환자의 기억력을 향상시키는 것으로 나타났다.

작동 방식: Neurona의 간질 치료는 사람의 신경 전달 물질의 균형을 영구적으로 복원하여 발작을 예방하도록 설계되었다.

치료는 인간 다능성 줄기 세포에서 시작되며, 억제성 "개재 뉴런"으로 발달하도록 동조된다. 이 뇌세포는 뇌의 다른 신경세포 사이의 다리 역할을 하며, NRTX-1001에 있는 뇌세포는 전기적 활동을 억제하는 신경전달물질을 분비한다.

발작이 시작되는 부위에 세포를 주입함으로써 이러한 세포는 이러한 과도한 전기 폭발을 상쇄하고 약화시키도록 설계되었다.

Neurona에 따르면 "일회성 투여로 전달되는 인간 인터뉴런은 표적에 통합되고 신경을 전달하도록 의도되었으며 뇌의 간질 영역에서 발작 활동을 지속적으로 침묵시키도록 설계되었다."

전망: Neurona는 국제 줄기 세포 연구 학회 연례 회의에서 예비 시험 결과를 발표했지만 아직 발표하지 않았기 때문에 데이터는 여전히 동료 검토를 받아야 한다.

또한 이러한 결과는 유망하지만 두 사람에 대한 치료의 명백한 효과는 효과가 있는지 판단하기에 충분하지 않다. Neurona는 약물의 안전성, 내약성 및 효능을 테스트하기 위해 이 초기 단계에 10명을 포함시키는 것을 목표로 여전히 임상시험에 사람들을 등록하고 있다.

주사가 계속해서 잘 수행되면 더 큰 시험이 뒤따를 수 있으며 DRE 환자에게 발작을 더 안전하고 효과적으로 제어할 수 있는 잠재적인 방법을 제공할 수 있다.

Neurona의 CEO인 코리 R. 니콜라스(Cory R. Nicholas)는 “추가적인 환자에 대한 임상 조사가 진행 중이지만 처음 두 명의 환자가 현재까지 추가 인지 장애 없이 발작 완화를 달성하여 NRTX-1001의 치료 가능성을 뒷받침하는 것을 목격하게 되어 기쁘다.”고 말했다.