이 연구는 동료 심사를 거친 다학제 과학저널인 PNAS ( National Academy of Sciences )의 회보에 게재되었다.
유전자 치료는 질병을 치료하거나 치료하기 위해 신체 세포 내부의 유전자를 변경하는 것을 포함한다. DNA를 세포로 전달하기 위해 DNA를 "포장"하는 운반자가 필요하다. 종종 바이러스가 운반체로 사용된다. 핵산 포장은 최근 개발된 메신저 RNA (mRNA) 코로나19 백신과 같은 백신에도 사용된다.
연구팀은 화학 교수 인 Theresa Reineke와 부교수 Renee Frontiera가 이끌고 있다. Reineke의 연구실은 플라스틱을 구성하는 긴 사슬분자인 폴리머를 합성하여 대신 핵산포장에 사용한다.
Reineke는 “Amazon에서 무언가를 주문하는 것과 비슷하며 상자에 담겨 배송된다. 패키지로 배송되지 않으면 물건이 망가진다. 그것은 기본적으로 우리가 여기서 하는 일이지만 나노수준이다. 우리는 효소분해에 취약한 매우 민감한 RNA 및 DNA화물을 가져가고 있다. 이화물은 보호할 무언가가 없으면 표적에 도달하지 못한다.”
연구진은 강장수에 사용되는 자연발생 물질인 퀴닌과 물질을 용해시킬 수있는 2-하이드 록시에틸 아크릴레이트 (HEA)를 사용하여 공중 합체를 설계했으며, 이는 다양한 개인관리 및 의료재료에 사용된다. 퀴닌은 형광이기 때문에 연구팀은 화학 이미징 기술인 라만분광법을 사용하여 몸 전체와 세포내 DNA 패키지를 추적 할 수있었다.
"우리는 유전자 치료 및 백신과 같은 고도로 날아가는 모든 중요한 분야에 중요한 이 천연제품으로 새로운 포장도구를 발견했다."라고 McKnight 대학의 저명한 교수 Reineke는 말했다. “또한 다양한 세포유형에서 작동한다. 또한 형광등, 추적 가능, Raman 활성 등 모든 멋진 기능을 갖추고있어 이 천연 제품을 통합하기 전에는 조사 할 수 없었던 이러한 포장시스템에 대한 많은 기본사항을 이해할 수있었다.”
폴리머 기반 약물 전달은 특히 유전자 치료에 바이러스를 사용하는 것보다 훨씬 저렴하며 단일 주사로 최대 2백만 달러가 들 수 있다. 그러나 광범위한 폴리머사용을 막는 주요 장벽은 과학자들이 폴리머 패키지가 실제로 신체의 세포와 어떻게 상호작용하는지에 대해 많이 알지 못했다는 것이다.
이 연구는 이러한 불확실성을 해결하는 데 도움이된다. Frontiera의 실험실은 화학이미징을 전문으로한다. 라만분광법을 사용하여 그들은 고분자 운반체가 세포에 들어가면 핵산화물을 푸는 데 세포 자체의 단백질이 중요한 역할을한다는 것을 발견했다.
