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[유전자편집] 펜실베니아 대학과 생명공학 회사인 Verve Therapeutics의 과학자 팀이 유전자편집도구 CRISPR을 사용하여 원숭이의 LDL 콜레스테롤을 단 1주일 만에 60%까지 낮추는 방법을 설명했다. 그리고 원숭이의 콜레스테롤 수치는 한 번의 치료 후 8개월 이상 낮게 유지되었다.

https://singularityhub.com/2021/05/26/one-crispr-treatment-lowered-cholesterol-in-monkeys-by-60-percent/

JM Kim | 기사입력 2021/05/27 [00:07]

[유전자편집] 펜실베니아 대학과 생명공학 회사인 Verve Therapeutics의 과학자 팀이 유전자편집도구 CRISPR을 사용하여 원숭이의 LDL 콜레스테롤을 단 1주일 만에 60%까지 낮추는 방법을 설명했다. 그리고 원숭이의 콜레스테롤 수치는 한 번의 치료 후 8개월 이상 낮게 유지되었다.

https://singularityhub.com/2021/05/26/one-crispr-treatment-lowered-cholesterol-in-monkeys-by-60-percent/

JM Kim | 입력 : 2021/05/27 [00:07]

미국 성인 3명 중 1명 이상이 높은 콜레스테롤을 가지고 있어 심장병 및 뇌졸중과 같은 심각한 건강 문제를 일으킬 수 있다. 우리가 현재 가지고 있는 최선의 치료법은 스타틴이라고 하는 콜레스테롤 저하제, 채소가 풍부하고 지방이 적은 식단, 그리고 좋은 구식 운동이다. 그러나 미래에는 콜레스테롤 수치를 낮추는 또 다른 방법이 있을 수 있다.

지난주 Nature지에 발표된 한 연구는 펜실베니아 대학과 생명공학 회사인 Verve Therapeutics의 과학자 팀이 유전자편집도구 CRISPR을 사용하여 원숭이의 LDL 콜레스테롤을 단 1주일 만에 60%까지 낮추는 방법을 설명했다. 그리고 원숭이의 콜레스테롤 수치는 한 번의 치료 후 8개월 이상 낮게 유지되었다.

콜레스테롤 정보

너무 많은 것과 관련된 건강 문제 때문에 우리는 종종 콜레스테롤을 나쁜 것으로 생각한다. 하지만 실제로는 신체의 여러 기능에 필수적이다. 콜레스테롤은 세포막의 보호층을 형성하고 신체가 담즙, 비타민 D 및 특정 호르몬을 생성하도록 돕는다.

콜레스테롤의 두 가지 주요 유형은 LDL HDL 또는 저밀도 지단백질과 고밀도 지단백질이다. LDL은 나쁜 것이다. 초과하면 동맥 벽에 쌓이기 시작하는 경우가 많다. 극단적인 경우 (심장 질환 비율을 보면 그렇게 드물지는 않음) LDL 콜레스테롤은 동맥을 완전히 막아 심장 마비로 이어질 수 있다.

 

핵심 유전자

PCSK9라는 유전자는 콜레스테롤을 조절하는 단백질 (동일한 이름)을 만드는 역할을 한다. 주로 간에서 활동하는 이 단백질은 콜레스테롤을 직접 분해하지 않고 LDL 입자에 결합하는 간 세포 표면의 수용체를 분해한다. PCSK9 단백질이 너무 많으면 수용체가 더 많이 분해되며, 이는 혈액에서 콜레스테롤을 제거하는 역할을 수행할 수 있도록 세포에 준비되어 있는 수용체가 적다는 것을 의미한다.

반대로 혈액에 PCSK9가 덜 떠 다니면 더 많은 LDL 수용체가 세포에 결합하고 더 많은 콜레스테롤이 시스템에서 제거된다.

이 연구에서 팀은 특정 위치에서 단일 뉴클레오티드를 A에서 G로 변경하여 PCSK9 유전자를 조작했다. 원래의 CRISPR-Cas9 도구처럼 DNA 가닥을 자르지 않는 아데닌 염기 편집기는 mRNA로 인코딩 된 후 지질 나노 입자를 사용하여 원숭이에게 주입되었다 (간단히 말하면 작은 지방 공이며 mRNA 코로나19 백신의 핵심 성분).

유전자에 대한 이 겉보기에 작은 편집은 그것을 크게 무력화시키기에 충분했다. 이 유전자는 PCSK9 단백질의 생성을 중단했기 때문에 원숭이의 간세포에는 혈액 속의 콜레스테롤을 흡수하고 분해하는 수용체가 더 많아졌다.

결과는? 원숭이의 LDL 콜레스테롤 수치는 치료 후 일주일 만에 평균 65% 감소했다. 더 많은 양의 치료를 받은 (하지만 여전히 한 번만 주사 한) 원숭이는 LDL 8개월 동안 60% 더 낮게 유지되었다.

무엇이 향후 계획인가?

PCSK9 단백질 차단은 새로운 아이디어가 아니다. FDA 2015년에 스타틴의 대안인 PCSK9 억제제를 처음 두 가지 승인했다. 약물은 2~4 주마다 수혜자에게 주사해야 한다. PCSK9를 표적으로 하는 다른 치료법도 6개월마다부터 매일까지 빈번한 투여가 필요하다.

이와 유사한 연구가 2020년에 수행되었으며 Verve Therapeutics도 주도했다. 2주 후 원숭이의 LDL 콜레스테롤이 59% 감소했지만 장기적인 영향에 대해서는 보고하지 않았다.

많은 사람들이 건강한 생활 방식을 진정으로 대체할 수는 없을 것이라고 믿지만, 언젠가는 심각한 건강 문제를 극복할 수 있는 방법을 과학적으로 제시할 수 있다는 첫 번째 연구도 아니다. 과학자들은 "운동 약"에 대해 연구하고 있다. 이것은 마치 운동할 때 발생하는 일련의 사건을 신체가 모방하도록 하는 약을 복용하여 똑같은 건강상의 이점을 얻을 수 있다.

유사하게, 작년에 연구자들은 유전자 요법을 사용하여 쥐의 근육량을 증가시켰으며 많은 성공을 거두었다. 치료받은 생쥐의 근육량과 근력 수준은 4개월 만에 두 배 이상 증가한 반면 생쥐는 지방 함량이 높은 식사를 하고 최소한의 운동을 했다.

원숭이의 콜레스테롤을 낮추는 유전자편집방법은 조만간 인간에게 사용되지 않을 것이지만, 이 도구의 성공은 언젠가 인간에게도 승인을 받을 수 있는 유사한 치료법에 대한 가능성을 보여준다.

연구에 참여하지 않은 Novartis Institutes for BioMedical Research Derek Lowe는 수반되는 주석에서 다음과 같이 썼다. “이러한 유전적 수정에 의해 잠재적으로 표적이 될 수 있는 많은 장애가 있으며, 대부분은 솔직히 실제 치료법이 없다. 모든 옵션이 있다. 우리는 점점 더 가까워지고 있다그 목록을 작성하고 신체에 도달하여 이러한 결함을 수정하는 기술 (수십 년 전에 사람들에게 보여주었 더라면)은 마술과 구별하기 어려웠을 것이다. 지금은 좋은 시간이다.”

 

 
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