[줄기세포] 줄기세포 기반 치료, 제1형 당뇨병 환자에서 인슐린을 생성한다. 이러한 종류의 첫 번째 연구에서 브리티시 컬럼비아대학교(UBC)와 밴쿠버 해안 보건(VCH)의 연구원들은 이식 가능한 장치를 통해 전달되는 줄기세포 기반 치료가 인체에서 인슐린을 생성할 수 있음을 보여주었다.

다년간의 임상 시험의 일환으로 심각한 형태의 제1형 당뇨병을 앓고 있는 캐나다 브리티시 컬럼비아의 환자들에게 치료가 제공되었다. 연구 결과는 이번 달 세포줄기세포(Cell Stem Cell)에 게재됐다.

연구의 수석 저자인 Timothy Kieffer 교수는 "우리의 발견은 이 줄기 세포 기반 치료법의 놀라운 잠재력을 보여준다. 추가 연구를 통해 이 치료법은 언젠가 인슐린 주사에 대한 의존성을 없애고 제1형 당뇨병 관리를 변화시킬 수 있다"고 말했다. UBC 의과대학 재학 중이며 최근 ViaCyte의 최고 과학 책임자로 임명되었다.

UBC-VCH 연구를 시작할 때 15명의 환자가 밴쿠버 종합병원에서 수술을 받았는데, 그곳에서 캘리포니아에 기반을 둔 생명공학 회사인 ViaCyte가 개발한 세포 함유 장치가 피부 바로 아래에 이식되었다. 길이가 7센티미터이고 신용 카드보다 두껍지 않은 각 장치에는 원래 단일 줄기 세포주에서 유래하고 베타 세포로 성숙하도록 '코칭'된 수백만 개의 실험실 배양 세포가 포함되어 있다. 베타 세포는 혈당을 조절하는 호르몬인 인슐린을 만드는 역할을 한다.

이식 후 6개월 후, 연구자들은 세포가 생존했을 뿐만 아니라 인슐린을 생성하는 베타 세포로 성공적으로 성숙하여 환자의 신체가 혈당 수치를 감지하고 필요할 때 인슐린을 방출하도록 돕는 것을 관찰했다.

교장인 David Thompson 박사는 "이 연구는 주요 과학적 혁신을 나타내며 UBC와 VCH가 최신 연구를 통해 제1형 당뇨병 치료제를 찾는 데 도움을 주기 위해 국제 무대에서 중요한 역할을 하고 있음을 보여준다"고 말했다. 밴쿠버 연구의 연구원이자 밴쿠버 종합병원 당뇨병 센터 소장이자 UBC 의과대학 내분비학 부서의 임상 조교수이다.

이 연구는 이식된 세포에 의한 인슐린 방출의 척도로 인슐린 형성의 부산물로 혈액으로 방출되는 짧은 아미노산 사슬인 C-펩티드의 수준을 사용했다. 연구원들은 환자가 식사를 한 후 C-펩티드 수치가 상승한다는 것을 발견했다. 이는 정상적인 기능의 증거이다. 주사 된 인슐린은 C-펩티드를 생성하지 않는다. 환자들은 또한 목표 혈당 범위에서 13% 더 많은 시간을 보냈고 일부는 주입한 인슐린 양을 줄일 수 있었다.

"이 초기 성공으로 인해 우리는 현재 추가 환자에게 더 많은 수의 세포를 이식하고 있으며 가까운 장래에 환자가 인슐린 주사를 맞아야 하는 필요성을 크게 줄이거나 없앨 수 있기를 희망한다"라고 Thompson 박사가 말했다.

더 나아가 UBC 및 VCH에 기반을 둔 연구원들은 파트너 CRISPR Therapeutics가 면역 회피를 위해 유전적으로 조작하고 있는 ViaCyte의 변형된 세포를 통합함으로써 환자가 면역억제제를 복용할 필요성을 제거할 수 있는지 여부를 조사할 계획이다.

Kieffer 박사는 "줄기세포 기반 치료법은 제1형 당뇨병을 치료할 수 있는 세포가 거의 끝없이 공급되기 때문에 놀라운 가능성을 갖고 있다"고 말했다. "당신의 새끼 손가락 크기의 줄기 세포의 단일 바이알은 이론적으로 확장되어 인슐린 생산 세포로 전환되어 지구상의 모든 당뇨병 환자를 치료할 수 있다."

UBC-VCH 연구는 캐나다, 미국 및 벨기에 전역의 여러 지역에서 환자에 대한 세포 대체 요법의 효과를 연구하는 ViaCyte가 주도하는 대규모 국제 임상 시험의 일부이다. UBC-VCH 연구 참가자의 데이터가 포함된 국제 임상 시험의 초기 결과도 Cell Reports Medicine에 게재되었다.

제1형 당뇨병은 사람의 면역 체계가 췌장을 공격하여 인슐린 생산 능력을 저하시키는 자가면역 질환이다. 이 질병은 약 300,000명의 캐나다인과 거의 160만 명의 미국인에게 영향을 미친다.

캐나다 앨버타 대학교(University of Alberta)의 캐나다 연구 의장이자 섬 이식 프로그램 책임자인 Cell Reports Medicine 연구의 주저자인 James Shapiro 박사는 "이 논문의 데이터는 상당한 과학적 발전을 나타낸다."고 말했다. "환자에게 이식된 분화된 줄기세포가 식사로 조절되는 인슐린 분비를 생성할 수 있다는 최초의 보고된 증거이며, 이 치료법의 놀라운 잠재력에 대한 진정한 희망을 제공한다."