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[피터디아만디스- 메타트렌드 #13: CRISPR 및 유전자 치료법 및 돌파구] 이 메타트렌드는 아데노 관련 바이러스(AAV), 맞춤형 의학의 부상, 임상 R&D 프로세스의 상당 부분을 0과 1로 변환하는 AI 주도 등의 차세대 시퀀싱(NGS), CRISPR, 유전자 치료 전달 수단의 융합에 의해 주도된다.

https://www.diamandis.com/blog/metatrend_13_crispr__gene_therapy_cures_breakthroughs

JM Kim | 기사입력 2023/01/17 [00:00]

[피터디아만디스- 메타트렌드 #13: CRISPR 및 유전자 치료법 및 돌파구] 이 메타트렌드는 아데노 관련 바이러스(AAV), 맞춤형 의학의 부상, 임상 R&D 프로세스의 상당 부분을 0과 1로 변환하는 AI 주도 등의 차세대 시퀀싱(NGS), CRISPR, 유전자 치료 전달 수단의 융합에 의해 주도된다.

https://www.diamandis.com/blog/metatrend_13_crispr__gene_therapy_cures_breakthroughs

JM Kim | 입력 : 2023/01/17 [00:00]

귀하의 식품이 귀하의 DNA 프로필과 일치하도록 유전자 조작되는 시간은 얼마나 될까? 유전자 편집으로 노화와 같은 복잡한 장애를 치료할 수 있을까? 치명적인 모기 매개 질병을 근절하거나 항생제 내성과 싸우기 위해 "유전자 드라이브"와 같은 기술을 어떻게 사용할 수 있을까?

 

CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats의 줄임말)은 유전병과 농업에서 잃어버린 종의 멸종 복원과 인간의 건강 수명 연장에 이르기까지 향후 수십 년 내에 다양한 산업을 혼란에 빠뜨릴 변형 유전자 편집 도구이다.

 

CRISPR은 매우 정밀하게 개별 유전자를 삽입, 수리 및 편집할 수 있는 한 쌍의 유전자 가위처럼 작동하여 연구원이 쉽고 저렴하게 LIFE의 코드를 다시 작성할 수 있도록 한다.

 

워드 프로세서에서 문자를 바꾸는 것을 생각해 보라. , 각 문자가 수행하는 역할은 훨씬 더 크고 철자가 틀리면 새로운 유기체가 생성된다. 예를 들어 인간은 DNA의 무려 99%를 침팬지와 공유한다. 적어도 10,000개의 인간 질병이 단 하나의 결함 있는 유전자에 기인한다.

 

지속적으로 진화하는 CRISPR 버전과 기타 유전자 편집 기술로 인해 가족은 머지않아 이러한 유전병을 증상만 치료하는 것이 아니라 영구적으로 치료할 수 있게 된다. 어떤 면에서 이것은 성경적인 의미가 있다.

 

오늘날 낫적혈구병은 전 세계적으로 수백만 명의 환자에게 영향을 미치며 단일 유전적 돌연변이로 인해 각 장기의 느리고 고통스러운 사망으로 이어진다. 최초의 겸상적혈구 유전자 요법은 2020년에 성공적으로 시행되었으며 이미 수많은 환자의 삶을 변화시켰고 일부는 완전한 관해를 주장했다.

 

그러나 오늘날 유전자 치료 당 약 100만 달러의 가격표가 있고 표적 유전자 편집의 전신 효과가 아직 거의 알려지지 않았기 때문에 CRISPR의 진정한 힘은 아직 밝혀지지 않았다.

 

이 메타트렌드는 아데노 관련 바이러스(AAV), 맞춤형 의학의 부상, 임상 R&D 프로세스의 상당 부분을 0 1로 변환하는 AI 주도 등의 차세대 시퀀싱(NGS), CRISPR, 유전자 치료 전달 수단의 융합에 의해 주도된다.

 

오늘 블로그에서는 문명을 바꾸는 CRISPR의 힘에 대해 자세히 살펴보고, Colossal Biosciences(Ben LammGeorge Church 교수가 이끄는)의 놀라운 사명에 대해 논의하고, 새로운 생명공학이 기존 질병 치료를 방해할 3가지 방법을 공유한다. 향후 10년 동안 당신의 삶을 변화시키게 된다.

 

삶을 기록하다.

 

유전자 편집은 행복과 디스토피아의 이미지를 불러일으킨다.

 

유전 공학이 안전하고 효과적인 것으로 입증되면 모든 단일 유전자 및 모든 유전자 매개 노화 관련 질병을 치료, 예방 및 역전시킬 수 있다. 실패하면 예측할 수 없는 방식으로 인류의 미래를 부정적으로 형성할 수 있다.

 

비방자들은 생식계열 편집(유전적 변화가 유전되는 경우)이 알려지지 않은 후속 결과와 함께 우리 종을 비가역적으로 변형시킬 수 있다고 주장한다. 오늘날 존재하는 유전자 편집은 체세포 유전자 치료(미래의 자손에게 영향을 주지 않고 신체의 세포를 치료함)를 통해 상당히 높은 안전성 프로필을 제공하지만 세계 대부분의 지역에서 사용할 수 없는 방식으로 비용이 많이 든다.

 

지지자들은 체세포 유전자 편집이 곧 충분히 발전하고 의학에 큰 영향을 미칠 수 있을 만큼 화폐화 되지 않을 것이라고 제안한다. 체세포로 치료하거나 예방할 수 없는 질병의 경우, 유전적 침투에 대한 정확도와 이해력이 향상되면 생식계열 편집도 언젠가는 추가 생식계열 편집으로 되돌릴 수 있다.

 

생명윤리학자 줄리안 사불레스쿠(Julian Savulescu)를 비롯한 몇몇 사람들은 공식적인 질병을 다루든 그렇지 않든 간에 인간의 고통을 줄이는 생명공학의 개발을 옹호한다. (노화를 생각해보라.)

 

의사이자 윤리학자인 Leon Kass와 같은 다른 사람들은 전통 의학의 역할이 오늘날 건강하다고 여겨지는 인간을 증강시키는 것이 아니라 교과서적인 질병을 치료하는 것이라고 주장한다.

 

어느 집단도 무시할 수 없는 것은 질병의 개념이 끊임없이 변화하는 동안 유전자 치료법이 여기 남아 있다는 사실이다.

 

예를 들어, 지난 달 "기본 편집"이라는 새로운 CRISPR 기반 도구는 백혈병에 걸린 13세 소녀에게 기존 치료법으로는 치료할 수 없는 생명을 구하는 결과를 제공했다.

 

염기 편집 T 세포를 사용하는 이 완전히 새로운 기술을 통해 과학자들은 단일 DNA 염기를 빠르게 변경(화학 문자 G A로 변경하는 것을 생각해 보라)하여 Alyssa와 그녀의 가족에게 이전에는 상상할 수 없었던 정도의 희망을 제공했다.

 

또 다른 흥미로운 예는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 수정하는 신체에 주입된 CRISPR 편집이다. 이 유전자는 혈류에서 LDL("나쁜 콜레스테롤") 생성을 담당하는 단백질을 생성한다. 단일 주사는 궁극적으로 인간의 주요 사망원인 1위와 3위인 심장병과 뇌졸중을 예방할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

 

PCSK9 치료제는 심장마비에 걸리기 쉬운 선천적 질환(고콜레스테롤혈증)을 갖고 태어난 환자의 콜레스테롤 수치를 지속적으로 낮춘다. 그리고 미국에서 5명 중 1명이 심장병으로 사망하기 때문에 이 치료법은 미국 의료 시스템을 지속적으로 변화시킬 수 있다.

 

4조 달러에 달하는 미국 연간 의료 지출의 모든 측면은 효과적이고 경쟁력 있는 가격의 유전자 치료법이 임박함에 따라 증가할 것이다.

 

노화와 같은 다인성 유전적 상태는 점점 더 해결 가능한 의학적 상태로 인식될 것이며 병렬 혁신의 합류는 전통 의학의 정확성과 범위를 증가시키게 된다.

 

합성 생물학 혁명이 빠르게 도래하고 있다.

 

이러한 기술은 어떤 이점이 있을까? 비즈니스와 산업을 어떻게 변화시킬 수 있을까? 귀하가 자산 고문이라면 고객에게 85세가 아닌 100세를 계획하도록 조언하시겠는가?

 

CRISPR이 당신의 삶을 변화시킬 3가지 방법

 

#1: CRISPR는 맞춤형 영양을 촉진한다.

 

영양은 호모 사피엔스의 역사에서 중요한 역할을 했으며 적어도 부분적으로는 우리의 독특한 뇌 구조의 발달을 가능하게 했다. 미래에는 귀하의 음식이 귀하만을 위해 설계될 것이며 이는 우리의 의료 시스템에 광범위한 영향을 미치게 된다.

 

갑각류에 알레르기가 있는 경우 질병에 걸리지 않도록 유전자 조작된 새우를 먹을 수 있다. 개인 AI 비서가 유전자가 고수의 맛과 일치하지 않는다고 말하면 타코는 DNA 프로필과 일치하도록 CRISPR로 조작될 수 있다.

 

"정밀 영양"을 향한 이러한 변화는 정신 건강 질환을 완화하고 필요할 때 에너지를 제공하며 수면을 개선하고 궁극적으로 우리를 더 생산적이고 행복하게 만들 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

 

#2: CRISPR는 노화 관련 질병의 치료를 가능하게 한다.

 

오늘날 선진국에서 발생하는 사망의 거의 90%는 연령 관련 감소로 인한 것이다.

 

미국은 매년 65세 이상 성인을 위해 연방 예산의 거의 절반을 지출하지만 예방 의학 분야에는 거의 지출하지 않는다.

 

혈우병 및 헌팅턴병과 같은 단일 유전자 질환으로 고통받는 환자는 유전자 치료의 혜택을 가장 먼저 받게 될 것이다.

 

그러나 노화와 같은 다인성 유전적 조건이 금세기에 불치병으로 남아 있어야 할 이유가 없다.

 

새로운 CRISPR 시스템은 암을 유발하는 바이러스와 암 세포의 RNA를 점점 더 정밀하게 표적화할 수 있게 해준다. 모든 암의 약 96% 35세 이상의 환자에게 발생하기 때문에 점점 더 많은 연구자들이 대신 유전자 편집 도구를 사용하여 노화의 9가지 특징을 수정하고 있다.

 

신경퇴행성 및 염증성 질환의 주요 위험 요인 역시 노화이다.

 

그리고 과학자들이 게놈 불안정성과 후생유전적 변형의 복잡한 메커니즘을 이해하는 데 성공한다면 이러한 이득은 고에너지 방사선과 낮은 중력이 우주 비행사의 건강에 대한 노화와 매우 유사한 결과를 생성하는 우주와 같은 다른 산업으로 빠르게 전환될 것이다.

 

#3: CRISPR는 전염병으로 인한 사망을 근절하는 데 도움이 된다.

 

코로나19 백신은 유전자 편집의 발전 덕분에 역사적으로 낮은 비용과 전례 없는 속도로 생산되었다.

 

앞으로 CRISPR은 팬데믹 대응뿐만 아니라 예방에도 사용될 수 있다.

 

모기 매개 질병은 모기의 게놈을 수정하면 매년 수천 명의 말라리아 사망이 보고되는 시에라리온과 같은 국가의 보건 시스템을 지속적으로 개선할 수 있다는 연구자들의 확신이 점점 커짐에 따라 곧 종 전체의 유전자 편집을 통해 예방 가능해질 수 있다.

 

물론 새로운 질병은 계속해서 나타날 것이다. 그러나 과학이 이러한 질병에 대응하는 속도와 민첩성이 빠르게 가속화될 것이라는 것이 우리의 희망이자 믿음이다. 2020년에 과학계는 몇 달 만에 전 세계적인 유행병에 대응할 수 있었다. 2050년에는 공항과 기차역의 공기 여과 시스템에서 새로운 병원균이 감지되고 시퀀싱되고 AI가 몇 초 만에 새로운 대응책을 설계하고 로봇 실험실에서 몇 달이 아닌 몇 시간 만에 대량 생산하므로 훨씬 더 빨리 조치를 취해야 한다.

 

Colossal Biosciences

 

삶을 어떻게 재구성할까? 이전에 멸종된 종을 다시 살릴 수 있을까?

 

Colossal Biosciences의 뛰어난 과학자 팀과 함께 일련의 기술 기업가 Ben Lamm과 세계적으로 유명한 유전학자인 George Church 박사가 답을 찾기 시작한 질문이다. (그리고 그들은 유전체학의 창시자로서의 Church의 악명과 Lamm의 다양한 성공적인 신생 기업을 감안할 때 그렇게 할 준비가 되어 있다.)

 

왜 귀찮게 물어볼까?

 

회사가 지적한 것처럼 2050년까지 모든 종의 최대 50%가 멸종될 수 있기 때문이다.

 

인간은 환경을 빠르게 변화시키고 있으며 더 나은 방향으로 나아가고 있다.

 

Colossal Biosciences는 인위적인(인간이 만든) 기후 변화를 완화할 수 있는 종의 생존을 가능하게 하는 동시에 멸종 복원을 공학적으로 수행하는 두 가지 접근 방식을 통해 이 위기를 해결하는 것을 목표로 한다.

 

10년이 끝날 때까지 회사는 털북숭이 매머드를 유 전적으로 부활시킬 계획이다. 영구 동토층에서 매머드의 존재를 새롭게 하면 습한 툰드라가 마른 초원으로 바뀌고 온도를 더 낮게 유지하며 지구상의 수많은 다른 종을 구하는 데 필요한 환경 조건을 효과적으로 복원할 수 있다.

 

매머드 500~1,000마리만 있으면 북극의 100만 제곱 킬로미터를 다시 야생으로 만들 수 있기 때문에 털북숭이 매머드의 유전자 코드를 되살리는 것은 특히 설득력이 있다.

 

그런데 Colossal은 털북숭이 매머드 외에도 도도새, 사일라신, 무서운 늑대 등 지구로 돌아가기 위해 노력하고 있는 다른 멸종된 종의 긴 목록을 보유하고 있다.

 

그 영향을 확장하기 위해 Colossal의 팀은 종 전체의 유전자 편집을 더 빠르고 안전하게 만드는 새로운 소프트웨어를 개발하느라 바빴다.

 

지난 9, 그들은 코딩 경험이 없어도 누구나 대규모 데이터 세트, 워크플로 및 결과를 빠르게 반복할 수 있도록 소프트웨어 플랫폼을 설계한 Form Bio라는 독립 회사를 분사했다.

 

고급 머신러닝과 AI를 통해 이러한 새로운 플랫폼과 유전자 편집 도구는 모든 종류의 유전성 질병에 대한 연구 결과를 증가시켜 인간 건강과 질병의 청사진에 대한 더 깊고 빠르고 정확한 통찰력을 제공할 것이다.

 

마지막 생각들

 

생명 공학의 지속적인 발전을 두려워하는 대신, 우리는 이를 의료 시스템의 부담을 덜고 자연 서식지를 복원하고 궁극적으로 개선할 수 있는 예외적인 기회로 보아야 한다.

 

말라리아는 자연적이지만 달갑지 않은 질병이며 이를 예방하는 것은 책임 있는 과학의 범위 내에 있어야 한다.

 

정확하고 저렴한 유전자 치료는 질병 진단을 받기 전에 각 치료가 귀하를 위해 설계된 맞춤형 의료의 새로운 시대를 열게 된다.

 

의학은 심장 이식 및 IVF와 같이 한때 무서웠던 개입의 오랜 역사를 가지고 있으며 이제는 수십억 명의 생명을 구하고, 창조하고, 개선하는 데 도움이 된다.

 

CRISPR과 유전자 치료법은 다르지 않다.

 

합성 생물학 혁명을 환영할 준비가 되셨는가?

 

메타트렌드 시리즈의 다음 블로그(메타트렌드 20개 중 #14)에서는 인간 건강 수명 증가라는 아이디어를 확장한다.

 

 
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