유전자치료 즉 환자의 결함있는 유전자를 건강한 유전자로 대체하여 질병을 치료하는 방법이 직면한 주요 과제 중 하나는 면역체계가 유전자를 파괴하지 않고 이를 운반하는 차량없이 환자에게 치료유전자를 안전하게 전달하기 어렵다는 것이었다. 생명을 위협하는 광범위한 염증을 유발할 수 있었다.
30년 전 연구자들은 유전자치료가 혈우병, 겸상 적혈구 빈혈, 대사유전질환과 같은 유 전적으로 유전되는 질병에 대한 궁극적인 치료가 될 것이라고 생각했다. 하지만이 기술은 면역반응을 피할 수 없었다.
그 이후로 연구자들은 기술을 완성하고 유전자 또는 매개체에 대한 면역반응을 제어하는 방법을 찾고 있었다. 그러나 지금까지 테스트된 많은 전략이 이 장애물을 완전히 극복하지 못했다.
스테로이드와 같은 전체 면역체계를 억제하는 약물은 유전자요법을 시행 할 때 면역 반응을 약화시키는 데 사용되었다. 그러나 스테로이드가 신체에서 작용하는시기와 위치를 제어하는 것은 어렵고 원하지 않는 부작용을 일으킨다. Mo Ebrahimkhani와 연구팀은 제어하기 더 쉬운 면역억제 도구를 사용하여 유전자 치료에 착수하고 싶었다.
연구원 중 한명은 6년 전에 아버지가 췌장암 진단을 받았기 때문에 유전자치료에 관심이있는 의사이자 합성생물학자이다. 췌장암은 가장 치명적인 형태의 암 중 하나이며 현재 이용 가능한 치료법은 일반적으로 환자를 구하지 못한다. 결과적으로 유전자 치료와 같은 새로운 치료법이 유일한 희망일 수 있다.
그러나 많은 유전자치료법은 환자가 유전자 도입에 사용 된 매개체에 대해 이미 기존 면역력을 가지고 있거나 치료과정에서 유전자를 개발하기 때문에 실패한다. 이 문제는 수십 년 동안 이 분야를 괴롭혀 기술의 광범위한 적용을 방해했다.
유전자 치료 : 과거와 현재
전통적으로 과학자들은 질병을 유발하는 위험한 유전자가 제거된 바이러스를 특정 기관에 새로운 유전자를 전달하는 수단으로 사용한다. 이 유전자는 유전적으로 유전되는 결함 유전자를 보상 할 수있는 제품을 생산한다. 이것이 유전자 치료가 작동하는 방식이다.
유전자 치료가 일부 유전질환에 도움이되었음을 보여주는 예가 있지만 여전히 완벽하지는 않다. 때로는 결함이있는 유전자가 너무 커서 유전자 치료에 일반적으로 사용되는 바이러스의 건강한 대체품을 단순히 맞출 수 없다.
또 다른 문제는 면역체계가 바이러스를 발견하면 질병을 유발하는 병원체라고 가정하고 SARS와 같은 다른 감염성 바이러스를 잡을 때와 마찬가지로 항체와 면역반응을 생성하여 이를 퇴치하기위한 공격을 시작한다는 것이다.
그러나 최근 CRISPR이라는 유전자편집기술이 등장하면서 과학자들은 유전자치료를 다르게 할 수 있다. CRISPR은 다양한 방법으로 사용될 수 있다. 주된 역할은 날카로운 메스를 가진 유전 외과의사의 역할을하여 과학자들이 원하는 유기체 세포에서 유전 적 결함을 발견하고 네이티브 게놈 내에서 수정할 수 있도록한다. 또한 한 번에 하나 이상의 유전자를 복구 할 수 있다.
과학자들은 또한 CRISPR을 사용하여 짧은 기간 동안 유전자를 껐다가 다시 켤 수 있으며, 그 반대의 경우도 가능하다. 이는 많은 연구자들이 CRISPR 기술을 활용하여 향후 수십 년 동안 유전자치료에 혁명을 일으킬 수 있음을 의미한다.
그러나 이러한 기능 중 하나에 CRISPR을 사용하려면 바이러스에 넣어서 체내로 가져와야한다. 따라서 유전자 치료 바이러스에 대한 면역반응을 방지하는 것과 같은 몇 가지 문제는 CRISPR기반 유전자치료를 위해 여전히 해결되어야한다.
합성생물학자로 훈련받은 연구원들은 Ebrahimkhani와 팀을 이루어 CRISPR을 사용하여 유전자 치료 바이러스를 파괴하는 면역반응을 담당하는 유전자를 차단할 수 있는지 테스트했다. 그런 다음 유전자의 활성을 낮추고 면역반응을 둔화시키면 유전자치료 바이러스가 더 효과적 일 수 있는지 조사했다. 그리고 유전자치료에 필요한 면역반응 대처법을 알게되었다. TheNextWeb.com
