세계 최초의 실험실에서 배양한 혈액 줄기 세포가 골수 이식에 도움을 준다.

골수 이식은 백혈병이나 골수 기능 부전으로 고통받는 어린이의 생명을 구할 수 있다. 그러나 완벽한 일치를 찾는 것은 엄청난 도전이 될 수 있다.

연구자들은 자연 인간 세포를 매우 모방하는 인간 혈액 줄기 세포를 성공적으로 개발했다. 그들은 그것을 "세계 최초의 획기적인 진전"이라고 부른다.

흥미롭게도, 이러한 세포는 모든 환자의 세포에서 재프로그래밍될 수 있어 개인화된 치료의 가능성을 제공한다.

"환자의 세포를 채취하여 줄기 세포로 재프로그래밍한 다음 이식을 위해 특별히 일치하는 혈액 세포로 전환하는 능력은 이러한 취약한 환자의 삶에 엄청난 영향을 미칠 것이다."라고 머독 어린이 연구소 (MCRI)의 준교수인 엘리자베스 응(Elizabeth Ng)가 말했다.

그녀는 다음과 같이 덧붙였다. "이 연구 이전에는 건강한 혈액 세포를 만들지 못하는 골수 실패 동물 모델에 이식할 수 있는 실험실에서 인간 혈액 줄기 세포를 개발하는 것은 불가능했다. 우리는 인간 배아의 세포와 매우 유사한 이식 가능한 혈액 줄기 세포를 만드는 워크플로를 개발했다."

생쥐에서 희망을 보여주다.

실험실 테스트에서, 조작된 혈액 줄기 세포는 면역 결핍 생쥐에서 효과적으로 "기능성 골수"로 발달했다. 흥미롭게도, 이 세포는 제대혈 이식의 성능과 일치했다.

게다가, 실험실에서 배양한 세포는 골수로서의 기능을 손상시키지 않고 성공적으로 동결 및 해동되었다. 실험실에서 배양한 세포를 동결할 수 있는 이러한 능력은 보관 및 운송에 실질적인 이점을 제공하여 환자가 더 쉽게 이용할 수 있게 한다.

수년 동안, 혈액 줄기 세포 이식에 적합한 기증자를 찾는 것은 혈액 질환이 있는 어린이에게 큰 과제였다.

MCRI 교수인 앤드류 엘리펀티(Andrew Elefanty)는 "이식에서 일치하지 않는 기증자 면역 세포는 수혜자 자신의 조직을 공격하여 심각한 질병이나 사망으로 이어질 수 있다."고 말했다.

그는 "개인화된 환자 별 혈액 줄기 세포를 개발하면 이러한 합병증을 예방하고, 기증자 부족을 해결하고, 게놈 편집과 함께 혈액 질환의 근본 원인을 교정하는 데 도움이 될 것이다."고 덧붙였다.

향후 5년 내에 임상 시험이 실시될 가능성이 있음

세 가지 유형의 혈액 세포가 함께 작용하여 건강을 유지한다. 적혈구는 산소를 운반하고, 백혈구는 질병으로부터 보호하며, 혈소판은 출혈을 예방한다. 이 연구는 인간 건강에 대한 복잡한 상호 작용을 이해하는 데 도움이 될 수 있다.

"우리 몸에서 발견되는 정상적인 혈액 줄기 세포의 발달을 모방하는 줄기 세포 방법을 완성함으로써 백혈병과 골수 기능 부전을 포함한 다양한 혈액 질환에 대한 개인화된 치료법을 이해하고 개발할 수 있다."라고 MCRI 교수인 에드 스탠리가 말했다.

연구자들은 실험실에서 배양한 혈액 세포의 안전성과 성능을 평가하기 위해 향후 5년 내에 임상 시험을 시작할 것으로 예상한다.

보도 자료는 인도의 어린 소녀 리야의 경험을 강조한다. 그녀는 신체가 충분한 혈액 세포를 생산할 수 없는 희귀 혈액 질환인 재생불량성 빈혈 진단을 받았다. 그녀의 가족은 그녀의 상태에 대한 치료를 받기 위해 힘든 여정에 직면했다.

초기 오진 후, 리야는 골수 기능 부전으로 진단되었고 잦은 수혈이 필요했다. 가족은 전문 치료를 위해 호주로 이주했고, 리야는 반쪽 일치에도 불구하고 어머니로부터 골수 이식을 받았다.

리야의 회복은 합병증과 장기간의 회복 기간으로 어려움을 겪었다. 그녀의 가족은 최근 혈액 줄기 세포 연구의 획기적인 진전이 비슷한 어려움에 직면한 미래 환자들에게 희망과 개인화된 치료를 제공할 수 있기를 바라고 있다.

리야의 어머니는 "이 연구는 많은 가족에게 축복이 될 것이다. 언젠가 백혈병과 골수 기능 부전 장애가 있는 어린이를 위한 표적 치료가 있을 수 있다는 사실은 삶을 바꾸는 일이다."고 말했다.

이 연구 결과는 Nature Biotechnology 저널에 게재되었다.