1983년 에이즈를 일으키는 바이러스인 HIV가 확인되면서 바이러스에 감염되면 사형 선고를 받는 암울한 시대가 열렸다. 오늘날 항레트로바이러스 약물은 상황을 변화시켜 사람들이 바이러스를 효과적으로 관리할 수 있게 해 주었지만 치료법은 여전히 ​​어렵다. 샌프란시스코에 본사를 둔 생명공학 회사인 Excision BioTherapeutics는 획기적인 유전자 편집 주입물인 EBT-101을 통해 이러한 이야기를 바꾸는 것을 목표로 하고 있다.

회사의 최근 보고서는 실험 약물의 일회성 유전자 편집 치료법의 긍정적인 안전성 결과를 강조했다. 임상시험에는 3명의 환자가 참여했으며 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. 그러나 효능 결과는 2024년에야 나올 것으로 예상돼 에이즈 치료제 개발에 획기적인 돌파구가 마련될 것으로 기대된다.

항레트로바이러스 약물의 가용성에도 불구하고 전 세계적으로 AIDS 관련 사망자 수는 여전히 상당하며, 이는 치료의 긴급한 필요성을 강조한다. Excision BioTherapeutics의 접근 방식은 박테리아 세포의 자연 방어 메커니즘에서 영감을 얻은 유전자 편집 기술인 Crispr을 활용한다. Crispr은 소형 로봇처럼 작동하여 DNA의 큰 부분을 절단하여 복제를 방해함으로써 바이러스를 정확하게 표적으로 삼고 비활성화한다.

35년 전에 처음 발견된 Crispr은 지난 10년 동안 특히 낫적혈구병과 같은 유전병 치료 분야에서 상당한 발전을 이루었다. Excision BioTherapeutics가 HIV 퇴치를 위해 Crispr을 적용한 것은 현재 진행 중인 바이러스와의 전쟁에서 유망한 길을 의미한다.

항레트로바이러스 약물은 생명을 구하지만 부작용을 유발할 수 있으므로 대체 치료법을 찾는 것이 중요하다. 면역 체계를 회피하는 HIV의 능력은 바이러스가 전략적으로 면역 세포 내에 숨어 있다는 복잡한 문제를 제시한다. Crispr의 핵심 표적화 접근 방식은 바이러스를 비활성화할 가능성을 높여 치료법 탐구에 잠재적인 돌파구를 제공한다.

실험실 동물 실험에서 인간 실험까지의 성공적인 테스트는 Crispr 기반 치료법의 효능과 안전성을 검증하는 데 중요한 단계이다. Excision BioTherapeutics의 EBT-101은 유인원 형태의 HIV에 걸린 생쥐, 쥐, 원숭이에서 가능성을 보였으며 인간 실험을 향한 중요한 도약을 반영한다.

안전성 결과는 고무적이지만, 치료 방법에는 대규모 그룹을 대상으로 한 광범위한 테스트와 특히 HIV 유병률이 높은 지역의 경제성 문제를 해결하는 과정이 포함된다. Excision BioTherapeutics의 발전은 희미한 희망을 가져오며 AIDS 치료법이 곧 나올 수 있음을 시사한다.

작성자: Impact Lab