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[표적 유전자 치료로 완전히 마비된 쥐가 다시 걸을 수 있어] 연구팀은 척수 손상으로 인해 마비된 쥐를 대상으로 표적 유전자 치료를 진행했다. 연구팀은 척수에 있는 신경세포에 특정 유전자를 발현시키는 치료제를 주입했다. 이 유전자는 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할을 한다.

박인주 | 기사입력 2023/09/26 [10:07]

[표적 유전자 치료로 완전히 마비된 쥐가 다시 걸을 수 있어] 연구팀은 척수 손상으로 인해 마비된 쥐를 대상으로 표적 유전자 치료를 진행했다. 연구팀은 척수에 있는 신경세포에 특정 유전자를 발현시키는 치료제를 주입했다. 이 유전자는 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할을 한다.

박인주 | 입력 : 2023/09/26 [10:07]

 

표적 유전자 치료로 완전히 마비된 쥐가 다시 걸을 수 있어

미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코 캠퍼스(UCSF) 연구팀은 표적 유전자 치료를 통해 완전히 마비된 쥐가 다시 걸을 수 있게 했다고 발표했다.

연구팀은 척수 손상으로 인해 마비된 쥐를 대상으로 표적 유전자 치료를 진행했다. 연구팀은 척수에 있는 신경세포에 특정 유전자를 발현시키는 치료제를 주입했다. 이 유전자는 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할을 한다.

치료를 받은 쥐는 약 4주 만에 다시 걸을 수 있게 되었다. 쥐들은 쳇바퀴를 돌리고, 장애물을 넘을 수 있었습니다. 또한, 쥐들의 신경세포는 치료 전보다 훨씬 건강하게 회복되었다.

연구팀은 이번 연구 결과가 인간의 척수 손상 치료에도 적용될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 연구팀은 현재 임상 시험을 통해 표적 유전자 치료의 안전성과 효능을 평가하고 있다.

다음은 이번 연구의 주요 내용이다.

  • 표적 유전자 치료를 통해 완전히 마비된 쥐가 다시 걸을 수 있게 되었다.
  • 치료는 척수에 있는 신경세포에 특정 유전자를 발현시키는 방식으로 이루어졌다.
  • 이 유전자는 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할을 한다.
  • 연구팀은 이번 연구 결과가 인간의 척수 손상 치료에도 적용될 수 있을 것으로 기대하고 있다.

 

이번 연구 결과는 척수 손상 치료에 새로운 가능성을 제시한다. 표적 유전자 치료는 기존의 재활 치료나 수술로는 치료가 불가능한 척수 손상 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

이 사진들은 연구팀이 발표한 논문에 실린 사진.

또한, 다음은 연구팀이 개발한 표적 유전자 치료제에 대한 설명이.

  • 치료제: 연구팀은 척수 손상으로 인해 마비된 쥐의 신경세포에 특정 유전자를 발현시키는 치료제를 개발했다. 이 유전자는 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할.
  • 작용 방식: 치료제는 척수에 있는 신경세포에 특정 단백질을 발현시킨다. 이 단백질은 신경세포의 성장과 재생을 촉진하는 역할.
  • 효능: 치료를 받은 쥐는 약 4주 만에 다시 걸을 수 있게 되었다. 또한, 쥐들의 신경세포는 치료 전보다 훨씬 건강하게 회복되었다.

 

이 치료제는 아직 임상 시험 단계에 있지만, 향후 척수 손상 치료에 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다.페이스북

 
 
 
 

또 다른 연구는 EPFL 과학자들이다. 척수 완전 손상은 비극적으로 부상 부위 아래의 모든 사지와 근육의 완전한 마비를 초래한다. 그러나 이제 EPFL의 과학자들은 쥐를 대상으로 신경을 재생하고 걷는 능력을 회복할 수 있는 새로운 유전자 치료법을 시연했다.

척수는 시대에 뒤떨어진 기술 용어를 사용하면 신체의 정보 고속도로이다. 뇌와 신체의 다른 모든 부분 사이의 메시지는 믿을 수 없을 만큼 빠른 속도로 두꺼운 신경 다발을 따라 이동한다. 따라서 이 도관의 손상은 환자를 쇠약하게 만들어 환자가 영향을 받은 부위에 감각이나 이동성을 전혀 느끼지 못하게 할 수 있다.

당연히 이러한 부상을 복구하는 새로운 방법을 찾는 것이 연구의 핵심 영역이다. 최근 연구에서는 부상당한 부위를 우회하는 임플란트 , 신경 세포 이식, 신경 재성장을 자극하는 데 도움이 되는 단백질, 분자 또는 화합물을 사용 하여 일부 성공 을 거두었EPFL 팀은 이전에 유전자 치료를 사용하여 신경 섬유를 재생하는 데 성공했지만 제한적인 성공을 거두었다.

이번 연구의 수석저자인 마크 앤더슨(Mark Anderson)은 “5년 전 우리는 해부학적으로 완전한 척수 손상에서 신경 섬유가 재생될 수 있음을 입증했다. "그러나 우리는 새로운 섬유가 병변 반대편의 올바른 위치에 연결되지 않았기 때문에 이것이 운동 기능을 회복하기에 충분하지 않다는 것을 깨달았습니다."

이 문제를 해결하기 위해 연구원들은 부분적인 척수 손상 후 발생하는 자연적인 복구 과정을 연구했다. 연구팀은 단일 세포 핵 RNA 시퀀싱이라는 기술을 사용하여 운동 기능을 복원하기 위해 복구해야 하는 특정 축삭을 식별하고 부상 반대편에서 올바른 표적을 찾을 수 있는 방법을 확인했다.

이 분석을 통해 연구자들은 여러 가지 방식으로 동시에 작용하여 신경의 재연결을 촉진하는 새로운 유전자 치료법을 개발했다. 이 치료법은 특정 뉴런의 성장 프로그램을 활성화하여 주요 신경 섬유를 재생하고, 뉴런이 손상된 조직을 통해 성장하는 데 도움이 되는 특정 단백질을 상향 조절하며, 재생 신경을 반대쪽의 목표로 안내하는 분자를 추가한다.

부상당한 쥐는 유전자 치료 후 걷는 능력을 회복할 수 있었습니다
부상당한 쥐는 유전자 치료 후 걷는 능력을 회복할 수 있었다
EPFL

척수 손상이 완전히 발생한 쥐를 대상으로 한 실험에서 연구팀은 치료를 받은 동물이 몇 달 만에 걷는 능력을 회복해 부분적 부상에서 회복된 쥐와 유사한 보행을 보이는 것을 발견했다.

이런 종류의 치료법이 인간에게 적용되기 전에 아직 해야 할 일이 많이 남아 있지만, 팀은 이것이 최종 목표를 향한 중요한 단계라고 말한다.

이번 연구의 선임 저자인 Grégoire Courtine은 “우리는 우리의 유전자 치료법이 척수의 전기 자극과 관련된 다른 절차와 시너지 효과를 발휘할 것으로 기대합니다.”라고 말했다. "우리는 척수 손상을 치료하기 위한 완전한 솔루션에는 두 가지 접근 방식, 즉 관련 신경 섬유를 재생시키는 유전자 치료와 이러한 섬유와 손상 아래 척수의 움직임을 생성하는 능력을 최대화하는 척추 자극이 필요하다고 믿습니다."

이 연구는 사이언스 저널에 게재되었다

 

 

 
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