연령 관련 청력 상실은 미국에서 64세에서 75세 사이의 성인 3명 중 1명에게 영향을 미치며, 이 숫자의 약 절반은 유전자에 기인한다.

하지만 더 놀라운 점은 청력이 복잡한 유전적 도구 키트와 관련되어 있기 때문에 이러한 종류의 청력 손실을 치료하기가 엄청나게 어렵게 만든다는 것이다.

연구팀은 상염색체 열성 난청 8/10(DFNB8 /DFNB10).

인기 있는 유전자치료 전달 도구인 아데노 관련 바이러스(AAV)를 벡터로 사용하여 Massachusetts Eye and Ear의 연구원들은 건강한 TMPRSS3 유전자를 투여했고 단일 용량으로 동물의 청력이 눈에 띄게 개선되었음을 보여주었습니다. 딥을 시작하기 전에 5 개월 동안 지속되었다.

유전적 난청에 대한 유전자 치료에 대한 연구가 마우스 모델에서 유망한 결과를 가져온 것은 이번이 처음이 아닙니다. 과학자들이 AAV를 통해 유모 세포 조절 단백질인 EPS8을 투여했을 때 유전적 청력 손실을 복구할 수 있음을 발견했다. 또 다른 연구에서는 다시 AAV를 통해 전달되고 다시 긍정적인 결과를 보여주는 유전자 STRC로 초점이 이동하는 것을 보았다.

이 최신 연구는 지금까지 나이든 동물의 청력 상실 역전을 성공적으로 보여주는 유일한 연구이다.

이튼-피바디 연구소(Eaton-Peabody Laboratories)의 조사자인 Zheng Yi Chen은 "이것은 노화된 쥐의 청력을 구한 최초의 연구이기도 합니다. 이는 DFNB8 환자를 고령에서도 DFNB8로 치료할 수 있는 타당성을 지적합니다."라고 말했다. 눈과 귀. "이 연구는 또한 노인 인구에서 다른 유전자 치료법의 타당성을 확립합니다."

이 연구는 TMPRSS3 유전자에 초점을 맞추고 있지만 그 효과의 핵심은 AAV 벡터의 효능에 있다. 지금까지 AAV 유전자 요법은 매우 어리거나 신생아 동물 모델의 청력 손실을 치료할 수 있는 것으로 나타났다.

이전 연구와 마찬가지로 마우스 모델은 인간 실험과는 거리가 멀지만, 이 연구는 노화 관련 청력 손실에 대한 AAV 유전자 요법의 사용을 진행하고 노인 인구를 위한 임상 치료 개발의 문을 연다.

"우리의 연구 결과는 바이러스 매개 유전자 요법이 그 자체로 또는 달팽이관 이식과 함께 잠재적으로 유전적 청력 손실을 치료할 수 있음을 시사합니다."라고 Chen은 말했다.

이 연구는 분자 요법 저널에 게재되었다. 출처: 매사추세츠 눈과 귀 Source: Massachusetts Eye and Ear